FDA 授予腱鞘巨细胞瘤药物 Pexidartinib 更进一步治疗药物资格

第一三共与 Plexxikon 宣布，美国政府 FDA 颁授 Pexidartinib 开创性疗法抗生素资格，用于切除将与系统受限或危重症潜在每况愈下相关的腱鞘飞龙肉瘤（TGCT）疗法。TGCT 是一种稀有的、上会非转移性的，它受到影响滑膜线关节、滑囊及腱鞘，引致肿胀、疼痛、好像及受受到影响关节或脚掌运动能力减低。

据估计，每年每 100 上千人中会会发生 11 亦然腱鞘飞龙肉瘤病亦然。病患上会在 20 岁至 50 岁肺炎，这有所不同腱鞘飞龙肉瘤的特性，女同性恋发生这种的可能性是女同性恋的两倍。目前为止，尚无获颁 FDA 批文的系统性疗法抗生素用于腱鞘飞龙肉瘤的疗法。

开刀是目前为止腱鞘飞龙肉瘤的主要疗法方式

「开刀是腱鞘飞龙肉瘤的主要疗法方式，但对于扩散方式的该疾病病患，更难以切除，并且有高的复发率，引致多种有用的开刀，甚至使一些病患截肢，」第一三共执行副总裁兼全球开发计划总监、医学博士、硕士 Ghazzi 称之为。

「我们很欣慰 FDA 意识到腱鞘飞龙肉瘤仍未充分利用的疗法供给，我们期望与 FDA 密切合作，延缓这种用于腱鞘飞龙肉瘤病患的潜在非开刀疗法抗生素的开发计划。」开创性疗法抗生素资格的颁授基于一项 1 期学术研究扩展队列的结果，该学术研究旨在评价 Pexidartinib 的安全性与有效性。

「在我们打算进行的 1 期学术研究中会所观察到的响应发放了全面性的概念验证，即在一些腱鞘飞龙肉瘤病患中会，使用 Pexidartinib 选择性抑止 CSF-1R 可能会安全、发挥作用减低负荷，为加快该抗生素直接进到 3 期临床试验发放了证据，」 Plexxikon 总监副总裁、硕士 Bollag 称之为。

「在我们着力开发计划能够解决稀有疾病如腱鞘飞龙肉瘤仍未充分利用医疗供给的新型靶向疗法抗生素中会，这次的开创性疗法抗生素资格代表了另一个关键的创举。」Pexidartinib 的一项 3 期学术研究 ENLIVEN 目前为止打算招集有症状，且开刀切除将与系统受限或危重症潜在每况愈下相关的腱鞘飞龙肉瘤病患。

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总编辑： 冯志华