原发性线粒体肌病的治疗：REN001授予FDA孤儿药称号
2022-02-28 01:48 来源：兰州男科医院
Reneo Pharmaceuticals今日年初，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该子公司的主要候选本品REN001化疗恶性肿瘤磷酸化关节病（PMM）的孤儿药称号。该子公司还年初了最近已完成的针对PMM病人的REN001临床科学研究的积极结果。
REN001是一款选择性PPARδGABA，可化疗包括PMM在内的遗传性关节病。PMM是磷酸化突变所致的严重疾病，PMM病人的躯干机能通常就会回升，对日常机能导致不利于影响，并且病人平均寿命就会大大缩短。在此之前尚无FDA批准的可用化疗PMM的本品。
Reneo Pharmaceuticals首席执行官Niall O’Donnell博士说：“患有磷酸化恶性肿瘤关节病的病人的生活受到很多特别的影响”。Reneo对患有磷酸化基因缺陷和关节家族史的PMM病人已完成了日前12周的的测试（REN001科学研究）。病人每天口服一次REN001，大多数病人选择直接参与另外的36周解禁标签延伸科学研究。REN001科学研究考察了步行验证和一些病症表格的结果，该科学研究的安全性样本表明，REN001在PMM病人中是安全的且耐受性良好。
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